Los científicos han restaurado el sentido del olfato en ratones a través de la terapia génica, un signo de esperanza para las personas que no pueden oler desde el nacimiento o se pierde debido a una enfermedad.
El éxito en la curación de anosmia congénita, el término médico para la incapacidad permanente para detectar olores-también puede ayudar a la investigación sobre otras enfermedades que también son el resultado de problemas con los cilios. Esas pequeñas estructuras en forma de pelo en las superficies de las células de todo el cuerpo están implicados en muchas enfermedades, de los riñones a los ojos.
Los nuevos hallazgos, publicados en la revista Nature Medicine, provienen de un equipo de la Universidad de Michigan Medical School y sus colegas de otras instituciones. Los investigadores advierten que se necesitará tiempo para que su trabajo afecta a la integridad personal, y que va a ser más importante que las personas que han perdido su sentido del olfato debido a un trastorno genético, más que los que lo pierden debido al envejecimiento, trauma en la cabeza o problemas de sinusitis crónica.
Pero su trabajo abre el camino para una mejor comprensión de anosmia en el nivel celular. «Uso de la terapia génica en un modelo de ratón de la disfunción ciliar, hemos sido capaces de rescatar y restaurar la función olfativa, o el sentido del olfato», dice el autor principal Jeffrey Martens, Ph.D., profesor asociado de farmacología en la UM. «En esencia, se indujo a las neuronas que transmiten el sentido del olfato para volver a crecer los cilios que se había perdido.» Los ratones en el estudio tenían un defecto genético grave que afecta a una proteína llamada IFT88, causando una falta de cilios en todo su cuerpo. Dichos ratones son propensos a una mala alimentación y a la muerte temprana como resultado. En los seres humanos, el mismo defecto genético es fatal.
Los investigadores fueron capaces de insertar normales IFT88 genes en las células de los ratones, dándoles un virus del resfriado común cargado con la secuencia de ADN normal, y permitiendo que el virus para infectar y insertar el ADN en las propias células del ratón. A continuación, supervisaron el crecimiento cilios, hábitos de alimentación, y así como las señales dentro de y entre las células nerviosas, llamadas neuronas, que están involucrados en el sentido del olfato.
Sólo 14 días después del tratamiento de tres días, los ratones tenían un aumento de 60 por ciento en peso de su cuerpo, una indicación de que probablemente comer más. Nivel celular indicadores mostraron que las neuronas implicadas en olor estaban disparando correctamente cuando los ratones fueron expuestos al acetato de amilo, un químico de olor fuerte también llamado aceite de banana.
«A nivel molecular, la función que había estado ausente fue restaurado», dice Martens. «Al restaurar la proteína de nuevo en las neuronas olfativas, se podría dar a la célula la capacidad de volver a crecer y ampliar los cilios de la perilla dendrita, que es lo que la neurona olfativa es necesario detectar olores», dice el investigador postdoctoral y primer autor Jeremy McIntyre, Ph . D. Martens observa que la investigación tiene importancia para ciliopatías otros, o enfermedades causadas por la disfunción de los cilios.
Estos incluyen condiciones tales como la enfermedad renal poliquística, la retinitis pigmentosa en el ojo, y raros trastornos hereditarios como el síndrome de Alström, el síndrome de Bardet-Biedl, discinesia ciliar primaria y nephronopthisis. Los científicos creen que casi todas las células en el cuerpo tiene la capacidad de crecer uno o más cilios. En el sistema olfativo, proyecto cilios múltiple a partir de neuronas sensoriales olfativas, células sensoriales que se encuentran en el epitelio olfativo tejido, en lo alto de la cavidad nasal. Los receptores que se unen a odorantes se localizan en los cilios, que es por una pérdida de los resultados de los cilios en una pérdida en la capacidad de oler. Debido a que los nuevos hallazgos muestran que la terapia génica es una opción viable para el rescate funcional de los cilios en las células ya establecidos, diferenciados, los investigadores que trabajan en esas condiciones podría ser capaz de utilizar la terapia genética para tratar de restaurar la función de los cilios también.
Mientras tanto, Martens y su equipo continúan buscando demás cilios causas genéticas de la anosmia, incluidos los que no son letales en humanos. «Esperamos que esto estimule la comunidad de investigación olfativa mirar anosmia causado por otros factores, tales como trauma en la cabeza y las enfermedades degenerativas», dice. «Sabemos mucho sobre cómo funciona este sistema – ahora hay que ver cómo solucionarlo cuando funciona mal». Y, señala porque las neuronas involucradas en el sentido del olfato conectarse a la nariz, la entrega de tratamientos de terapia génica no debería implicar procedimientos invasivos.
anosmia congenita tratamiento, como se llama la enfermedad en donde el sentido del olfato, las personas con vih pierden el olfato
