Aproximadamente 1 de cada 3,600 varones en todo el mundo se ve afectado por la distrofia muscular de Duchenne – condición hereditaria que causa debilidad muscular severa. En la actualidad, no existe un tratamiento específico para la enfermedad. Pero una nueva investigación publicada en la revista Neurology sugiere que ciertos medicamentos normalmente recetados para la disfunción eréctil pueden ser eficaces.
Distrofia muscular de Duchenne ( DMD ) es causada por un gen defectuoso para la distrofina – una proteína que ayuda a mantener los músculos sanos. Los niveles bajos o ausencia de distrofina significa que los músculos carecen de óxido nítrico – una sustancia química que indica que los vasos sanguíneos se deben dilatar durante el ejercicio para que el flujo de sangre pueda aumentar.
Como resultado de la forma en que el gen se hereda, la condición afecta principalmente a los niños y hombres jóvenes. El inicio de la enfermedad ocurre generalmente antes de la edad de 6 años. Así como la degeneración muscular, la condición puede causar retraso mental, insuficiencia cardíaca congestiva o arritmia cardiaca, la espalda y deformidades torácicas y las vías respiratorias.
Muchos individuos con DMD son tratados con corticosteroides. Este medicamento puede ayudar a retardar la degeneración muscular y reducir los efectos negativos sobre el corazón y los pulmones.
Pero los investigadores de este estudio, entre ellos el Dr. Ronald G. Victor , del Instituto del Corazón Cedars -Sinai en Los Angeles, CA, tenga en cuenta que los corticosteroides causan una serie de efectos secundarios y más del 75 % de los pacientes no son capaces de soportarlos.
Con esto en mente, el equipo se propuso determinar si el sildenafil medicamentos (Viagra) o tadalafil (Cialis) pueden ayudar a tratar la DMD. Ambos medicamentos son comúnmente utilizados para tratar la disfunción eréctil y la hipertensión arterial pulmonar. Trabajan mediante la relajación de los vasos sanguíneos, aumentando el flujo sanguíneo.
Las drogas mejoran el flujo sanguíneo en los niños con DMD
Para su estudio, el equipo evaluó 10 niños de edades comprendidas entre 8 y 13 años que tenían DMD. Todos los niños estaban tomando corticosteroides y fueron capaces de caminar, aunque algunas veces utilizan una silla de ruedas o una scooter para ayudar con la movilidad.
El flujo sanguíneo en los músculos de estos participantes se midió como se llevó a cabo un ejercicio de dinamómetro y cuando estaban descansando .
Su flujo sanguíneo se comparó con 10 niños sanos de edad similar, que confirmó que las personas con DMD tenían flujo anormal de sangre, incluso cuando se toman corticosteroides.
Los niños con DMD luego fueron obligados a tomar cada medicamento – sildenafil o tadalafil – 2 semanas de diferencia. Su flujo de sangre se midió de nuevo mientras descansaban y llevaron a cabo un ejercicio de mango, y esto se compara con el flujo sanguíneo de los 10 niños sanos.
Los investigadores encontraron que después de tomar cada medicamento, los niños con DMD tuvieron la misma respuesta del flujo sanguíneo como los niños sanos durante el ejercicio. El equipo señala que este resultado fue instantáneo y fue más pronunciado cuando el fármaco se administra en dosis más altas.
Dr. Victor observa que, aunque mucha más investigación que hay que hacer antes de cualquiera de los fármacos puede ser recomendado para personas con DMD, los resultados del equipo son alentadores. «Esto no es una cura, pero es la primera parada hacia la identificación de posibles tratamientos», añade.
Sin embargo, los investigadores dicen que su estudio tiene limitaciones. Por ejemplo, señalan que no se sabe si el uso a largo plazo de cualquiera de los fármacos puede mantener un mejor flujo de sangre.
Dr. Víctor añade:
«Este estudio de prueba de concepto también no aborda la cuestión crucial de si la restauración de la regulación normal del flujo sanguíneo será conservar la masa muscular y la progresión lenta de la enfermedad.
Si es así, esto podría ofrecer una nueva estrategia terapéutica para la distrofia muscular de Duchenne, y un ensayo clínico de fase III se ha puesto en marcha para averiguar».
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