Ensayos preliminares muestran que un nuevo fármaco conduce a la eliminación de placas de proteína que se acumulan en el cerebro, responsables por la enfermedad de Alzheimer. Los científicos consideran los resultados impresionantes, no solo porque ofrece un signo de esperanza, sino porque puede promover la prevención y cura para esa enfermedad conocida por causar demencia.
Llamado Aducanumab, el medicamento es un anticuerpo monoclonal humano – producido por una determinada cepa de un tipo particular de célula de nuestro sistema inmune, a partir del cual es clonado – que se une selectivamente a concentraciones de proteína de beta- amiloide en el cerebro, señalizado para ser retirado por la microglia, el cuerpo principal de las células de defensa.
Según los investigadores, los ensayos preclínicos, «doble ciego» – llevados a cabo con 165 personas diagnosticadas en las primeras etapas de la enfermedad de Alzheimer tuvieron resultados prometedores. En el segundo caso, después de un año de recibir inyecciones mensuales de anticuerpo, las placas beta-amiloides llegaron a desaparecer desde el cerebro de los pacientes tratados con la más alta dosis del medicamento en la prueba.
Los resultados del ensayo les han dejado optimistas, ya que potencialmente daran un gran paso adelante en el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer – dice Roger Nitsch, profesor del Instituto de Medicina Regenerativa de la Universidad de Zurich, Suiza, que supervisó el estudio y es uno de los co-autores. El artículo que informa los resultados se ha publicado en la revista científica «Nature». El efecto del anticuerpo es muy impresionante y el resultado depende de la dosis y la duración del tratamiento. En el grupo de dosis alta, el amiloide desapareció casi por completo.
También de acuerdo con los investigadores, los buenos resultados en la eliminación de las placas de beta-amiloide les anima a investigar cómo afectaba el tratamiento de los síntomas de la enfermedad de Alzheimer, como la pérdida cognitiva y la memoria, aunque este no fuera el objetivo del ensayo clínico, clasificadas y la fase 1b. En esta etapa, los científicos tratan de determinar la seguridad de diferentes dosis de un nuevo medicamento potencial e identificar sus posibles efectos secundarios en un pequeño grupo de pacientes con la enfermedad, observando si actua como se espera en contra de ella, una especie de » prueba de concepto» que difiere de la fase 1. Por lo tanto, basado en cuestionarios estándar, encontraron que las capacidades cognitivas de los pacientes que recibieron el anticuerpo permanecieron más estables que el grupo que tomó solamente placebo, que mostró un deterioro cognitivo significativo.
Aunque se sugirió hace 25 años, todavía no hay evidencia definitiva de que las placas de beta-amiloide en el cerebro causan la enfermedad de Alzheimer, con algunos científicos señalando que su formación también puede ser una consecuencia de la enfermedad. Por lo tanto, la confirmación de que su eliminación trae mejoras o pérdidas de frenado en la capacidad cognitiva de los pacientes apoyan la hipótesis de la causalidad, que también daría lugar a una esperanza de curación. Además, el descubrimiento abre la posibilidad de que el uso de Aducanumab u otros fármacos que evitan la acumulación de la proteína, se inicia hasta 15 o más años antes de la aparición de los síntomas, evitando su desarrollo, en particular para las personas con un historial familiar o propensión genética.
«En general, esta es la mejor noticia que hemos tenido en mis 25 años de investigación en la enfermedad de Alzheimer y esto trae una nueva esperanza a los pacientes y las familias más afectadas por la enfermedad», destacó Stephen Salloway, neurólogo en Butler Hospital Providence, Rhode Island, y uno de los responsables de llevar a cabo el ensayo clínico con el anticuerpo.
La acción de Aducanumab, sin embargo, no ha sido sin consecuencias. En el ensayo clínico, 18 de 125 pacientes que recibieron el fármaco tuvieron que interrumpir el tratamiento debido a efectos adversos como hemorragia menor y la acumulación de líquido en el cerebro, la mayoría entre los que recibieron las dosis más altas y más eficaces, sin contar los muchos que se quejaron de efectos secundarios tales como dolores de cabeza severos. Este tipo de problemas también se han observado en pruebas sobre otros fármacos potenciales para la enfermedad de Alzheimer que se dirigen a la beta-amiloide y mostraron resultados prometedores en la fase 1 de los ensayos respectivos.
Por lo tanto, los investigadores, aprovechando que ya ha demostrado que el compuesto actúa de hecho contra las placas en diferentes dosis, saltaron la fase 2 y han iniciado dos ensayos clínicos de fase 3 en los que aproximadamente 2.700 pacientes, distribuidos en 20 países América del Norte, Europa y Asia, recibirán el anticuerpo de modo que puedan seguir evaluando tanto su seguridad como su eficacia.
«Esta prueba y sus resultados renuevan la esperanza, que comparto, de que estamos cerca de términos de las primeras terapias eficaces contra la enfermedad de Alzheimer a base de amiloide», dijo John Hardy, profesor de neurociencia en el University College de Londres, Reino Unido, que no esta involucrado en el desarrollo de anticuerpos, pero es uno de los científicos que sugirió la unión entre la acumulación de proteínas en el cerebro y la enfermedad durante 25 años. «Debemos, pues, ser cautos porque hemos estado aquí antes, con una etapa prometedora y con datos positivos».
En la misma línea siguió Tara Espira-Jones, director interino del Centro de Neuronales y Sistemas Cognitivos de la Universidad de Edimburgo, también en el Reino Unido, y que además no está involucrada en la investigación con Aducanumab:
«Estoy cautelosamente optimista acerca de este tratamiento, tratando de no emocionarme demasiado, porque muchos medicamentos han llegado hasta esta fase inicial de prueba, sólo para seguir y fallar en ensayos más grandes.»
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