Un ensayo pequeño que involucró a 10 niños con trastorno del espectro autista mostró resultados prometedores del tratamiento con una droga llamada suramina, que originalmente fue desarrollada hace 100 años para tratar la enfermedad del sueño africana, una enfermedad parasitaria. Los niños que recibieron una dosis única del fármaco mostraron mejoras mensurables, aunque no permanentes, en los síntomas del trastorno del espectro autista.
Un informe sobre el ensayo – dirigido por la Universidad de California-San Diego (UCSD) – se publica en los Annals of Clinical and Translational Neurology.
El Trastorno del Espectro Autista (TEA), o autismo, es una discapacidad del desarrollo con un grupo de síntomas conductuales que suelen aparecer en la infancia y generalmente afectan la interacción social y la comunicación.
El TEA se considera un trastorno complejo y de amplio espectro porque los muchos síntomas pueden variar en combinación e intensidad. Por esta razón, dos personas con TEA no tendrán exactamente los mismos síntomas.
Algunos de los síntomas conductuales del TEA incluyen:
Según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC), el TEA afecta a alrededor de 1 de cada 68 niños en los Estados Unidos y se presenta en todos los grupos socioeconómicos, raciales y étnicos. Sin embargo, es aproximadamente 4,5 veces más común en niños que en niñas.
No hay una sola causa para la enfermedad, pero se piensa que una combinación de factores genéticos y ambientales está involucrada y que van desde contaminantes a infecciones virales y complicaciones del embarazo.
Robert K. Naviaux, profesor de medicina, pediatría y patología en la Facultad de Medicina de UCSD y primer autor del nuevo estudio, cree que la idea de una «respuesta anormal de peligro celular» puede ofrecer una teoría unificadora para el desarrollo de los casos de TEA.
La respuesta de peligro celular es una señal normal enviada por todas las células cuando sufren lesiones o estrés. Su propósito, dice el Prof. Naviaux, «es ayudar a proteger la célula y poner en marcha el proceso de curación». La señal hace que la célula endurezca sus paredes celulares, deje de hablar a otras células y se retire hasta que la amenaza desaparezca.
Sin embargo, el Prof. Naviaux explica que la respuesta al peligro de la célula «puede quedar atascada» y detener la finalización del ciclo de cicatrización de la célula. La célula persiste en el estado de respuesta a la amenaza, que puede «alterar permanentemente la forma en que la célula responde al mundo».
El efecto a nivel molecular es interrumpir la química del equilibrio celular y causar enfermedad crónica. El Prof. Naviaux dice que «cuando esto ocurre durante el desarrollo temprano del niño, causa autismo y muchos otros trastornos crónicos de la infancia».
Las células activan la respuesta al peligro de la célula liberando una pequeña molécula de sus compartimientos que producen energía, o mitocondrias. La liberación de esta molécula es lo que actúa como la señal de peligro, y se mantiene liberado siempre y cuando la respuesta de peligro de la célula está activa.
El Suramin bloquea la capacidad de la pequeña molécula para liberar la señal de peligro. El efecto, dice el Prof. Naviaux, es señalar que «la guerra celular ha terminado, el peligro ha pasado y las células pueden volver a empleos ‘en paz’ como el neurodesarrollo normal, el crecimiento y la curación».
La droga fue desarrollada originalmente en 1916 por la empresa alemana Frederich Bayer and Co. para el tratamiento de enfermedades causadas por parásitos tripanosomas, como los que causan la enfermedad del sueño africana y la ceguera.
Para su pequeño estudio, que tomó la forma de un ensayo clínico de fase I / II aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, en el que participaron 10 niños, todos de edades comprendidas entre los 5 y los 14 años, diagnosticados con TEA – el equipo probó el efecto de una dosis única de suramina para los síntomas de TEA.
El objetivo del ensayo fue averiguar si la teoría de respuesta al peligro de las células podría explicar el desarrollo de TEA y evaluar la seguridad de la suramina, que no está aprobada para el tratamiento de la enfermedad. Un ensayo anterior que probó el fármaco en ratones había encontrado que una sola dosis pudo invertir temporalmente los síntomas de TEA.
Los niños fueron asignados aleatoriamente para recibir una sola transfusión intravenosa de suramina, o un placebo.
Los resultados mostraron que los cinco niños que recibieron el fármaco activo mostraron mejoras mensurables en los síntomas de TEA no observados en el grupo placebo. Las mejoras fueron específicamente en el habla y el lenguaje, la comunicación social y el juego, las habilidades de afrontamiento, la calma y el enfoque, y el comportamiento repetitivo.
Los investigadores usaron una batería de pruebas estandarizadas y entrevistas para medir las mejoras. Cuando estos involucraron observaciones de los padres, el equipo sólo contó un cambio como una mejora si persistió durante al menos una semana. Esto fue para descartar cualquier fluctuación en el día a día la conducta que pudo haber ocurrido de todos modos.
El Prof. Naviaux dice que hubo cuatro niños no verbales (no se comunicaban) en el ensayo: dos de 6 y dos de 14 años, y uno de cada edad fue asignado al grupo de fármacos y al grupo de placebo.
«El niño de 6 y 14 años que recibió suramina dijo las primeras frases de sus vidas alrededor de una semana después de la administración de suramina sola», señala. «Esto no sucedió en ninguno de los niños que recibieron placebo».
El equipo informa que mientras los niños estaban con suramina, hubo una mejora dramática en los beneficios derivados de la terapia del habla, la terapia ocupacional y otros programas en los que participaban.
Sin embargo, los efectos de la droga disminuyeron con el tiempo. Las mejoras medidas se incrementaron y luego disminuyeron gradualmente después de unas pocas semanas.
El equipo no está desanimado por esto. Dicen que los hallazgos son suficientes para demostrar que vale la pena probar diferentes dosis de suramina en grupos más grandes y más diversos de personas con TEA durante períodos más largos. Esto podría ayudar a establecer cuánto duran las mejoras y si también pueden surgir efectos secundarios distintos de la leve erupción cutánea observada en el ensayo pequeño.
Andrew W. Zimmerman, profesor clínico de pediatría y neurología en el UMass Memorial Medical Center, que no participó en el ensayo, sino que también está investigando en un campo similar, estuvo acompañando el proceso. Él dice que los resultados del ensayo son «alentadores para el campo del autismo», tanto en términos de los cambios prometedores en los niños y también porque apoya la teoría de la respuesta del peligro de la célula. Comenta:
«Como señalan los autores, se han encontrado muchas variantes genéticas en el TEA, pero pocas han dado lugar a tratamientos específicos.La RDC [respuesta al peligro celular] incluye una serie de vías metabólicas que pueden verse afectadas por mutaciones genéticas o por factores ambientales, factores que tienen efectos epigenéticos – más allá de los propios genes».
El Prof. Naviaux y sus colegas señalan que la suramina no está aprobada para el tratamiento del autismo. Ellos insisten fuertemente contra su uso en entornos no autorizados. El fármaco debe someterse a años de rigurosas pruebas a través de ensayos clínicos para identificar cualquier efecto secundario poco frecuente y establecer las dosis seguras.
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