Los científicos británicos han de llevar a cabo el ensayo más grande de una terapia génica para la fibrosis quística.
El Reino Unido Cystic Fibrosis Gene Therapy espera que el estudio mostrará por primera vez si la terapia génica que han desarrollado se puede mejorar la salud de los pacientes. La segunda fase del ensayo clínico involucran 130 pacientes con fibrosis quística que utilizan un inhalador para respirar en una copia de trabajo del gen de la fibrosis quística, una vez al mes durante un año.
El juicio seguirá adelante gracias a £ 3 millones en fondos del Consejo de Investigación Médica (MRC) y el Instituto Nacional de Investigación en Salud (NIHR) que se anunció hoy.
Los estudios de laboratorio adicionales para el desarrollo de un método de entrega potencialmente más eficaz para la terapia génica recibirá un adicional de £ 1,2 millones en apoyo de la CRM.
«Nadie ha hecho nunca un estudio de la terapia génica como esta en la fibrosis quística antes», dijo la Dra. Deborah Gill del Departamento Nuffield de Ciencias de Laboratorio Clínico en la Universidad de Oxford. «Es la primera vez en todo el mundo en términos de la duración del estudio, el número de pacientes implicados y el número de dosis de la terapia génica. Al dar a la terapia durante todo un año, tendremos la mejor oportunidad de ver una mejoría en los pacientes «.
El profesor Eric Alton, el coordinador del consorcio, del Imperial College de Londres, dijo: «Los tratamientos convencionales han ampliado la esperanza de vida de las personas con fibrosis quística. Tenemos la esperanza de que esta terapia lograr un cambio en el tratamiento de la fibrosis quística que se centra en el defecto básico en lugar de sólo tratar los síntomas.
«Este estudio evaluará si se da la terapia génica en repetidas ocasiones durante un año dará lugar a los pulmones de los pacientes cada vez mejor. Con el tiempo esperamos que la terapia génica impulsará pacientes con fibrosis quística hacia una expectativa de vida normal y mejorar su calidad de vida de manera significativa.»
La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que afecta a alrededor de 9.500 personas en el Reino Unido. Actualmente no hay cura y los tratamientos disponibles se basan sólo en el alivio de los síntomas, no tratar la causa subyacente. La esperanza media de vida para los pacientes con fibrosis quística es de sólo 35 años.
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