Una de las drogas experimentales, gangliósido GM1, mejora y frena la progresión del Parkinson, investigadores de la Universidad Thomas Jefferson reportan en un nuevo estudio publicado en línea el 28 de noviembre en el Diario de las Ciencias Neurológicas.
Aunque los mecanismos precisos de acción de este fármaco aún no están claros, el fármaco puede proteger a los pacientes las neuronas productoras de dopamina de la muerte y al menos parcialmente restaurar su función, lo que aumenta los niveles de dopamina, la neuroquímica clave que falta en el cerebro de pacientes con Parkinson.
El equipo de investigación, dirigido por el autor principal, Jay S. Schneider, Ph.D., Director de la Unidad de Investigación de la Enfermedad de Parkinson y profesor en el Departamento de Patología, Anatomía y Biología Celular y del Departamento de Neurología de Jefferson, encontró que la administración de GM1 gangliósido, una sustancia natural enriquecido en el cerebro que puede estar disminuida en el cerebro de la enfermedad de Parkinson, actuó como un «neuroprotector» y un «neurorestauradoras» agente para mejorar los síntomas y durante un período prolongado de tiempo retardar la progresión de los síntomas.
Lo que es más, una vez que los participantes del estudio se salió de la droga, su enfermedad empeoró. En el estudio participaron 77 sujetos y les dio seguimiento durante un período de 120 semanas y también siguieron 17 pacientes que recibieron el tratamiento estándar actual de cuidado para la comparación. «Los medicamentos disponibles actualmente para la enfermedad de Parkinson están diseñados para tratar los síntomas y mejorar la función, pero en este momento no existe ningún fármaco que ha demostrado de manera inequívoca a retardar la progresión de la enfermedad», dijo el Dr. Schneider.
«Nuestros datos sugieren que el gangliósido GM1 tiene el potencial de tener efectos sintomáticos como modificadores de la enfermedad, en la enfermedad de Parkinson. Si esto se fundamenta en un estudio clínico más grande, GM1 podría proporcionar un beneficio significativo para los pacientes con enfermedad de Parkinson». Los síntomas de la enfermedad de Parkinson, que afecta a más de 1 millón de personas en los Estados Unidos hoy en día y se diagnostica en 60.000 adultos cada año, incluyen temblores, lentitud en los movimientos, dificultad para iniciar los movimientos, dificultad para caminar, problemas de equilibrio y la disminución de volumen de la voz y la expresión facial .
Los síntomas motores de la enfermedad de Parkinson resultado de la muerte de neuronas productoras de dopamina en la sustancia negra, la región del cerebro que muere en la enfermedad de Parkinson, la causa de esta muerte celular es desconocida.
Gangliósido GM1 es una sustancia química que se encuentra normalmente en el cerebro y la parte de la cubierta exterior de las células nerviosas. Desempeña papeles importantes en el desarrollo y supervivencia de neuronas y modula una amplia variedad de actividades celulares.
GM1 se ha encontrado para rescatar neuronas dañadas y aumentar los niveles de dopamina en estudios pre-clínicos, y se ha sugerido que tiene efectos beneficiosos en otras enfermedades neurodegenerativas. Dr. Schneider y su equipo hicieron un caso para el uso de GMI para el comienzo de la enfermedad de Parkinson en 1980. Los procesos patológicos que contribuyen al desarrollo y la progresión de la enfermedad de Parkinson aún no están claros, pero parecen ser multifactoriales.
Debido a GM1 tiene efectos en muchas funciones celulares diferentes, parecía una solución lógica para tratar de usar un medicamento como el gangliósido GM1 de modificar los procesos patológicos que ocurren en la enfermedad de Parkinson, en lugar de centrarse en un mecanismo potencial de la enfermedad específica, dijo el Dr. Schneider. «En lugar de una varita mágica, pensamos en ella como una escopeta mágica», dijo. «Este estudio fue un verdadero éxito de la investigación traslacional». La investigación comenzó GM1 en ratones, donde el Dr. Schneider y su equipo encontraron que los animales con una forma inducida experimentalmente de la enfermedad de Parkinson y administrado GM1 tenían niveles significativamente más altos de dopamina en el cerebro y menos pérdida de neuronas de dopamina que los animales que no recibieron GM1 .
Un estudio de seguimiento en un modelo de primate no humano Parkinson encontró resultados similares: los animales que recibieron GM1 tenían niveles más altos de dopamina que los animales que no lo hicieron y tuvieron una mejoría significativa en los síntomas de Parkinson.
A finales de 1990, el Dr. Schneider realizó un estudio a corto plazo (16 semanas) con GM1 en un pequeño número de pacientes. Mejoría de los síntomas en los pacientes que recibieron GM1 en comparación con los pacientes que recibieron un placebo no activo. Sin embargo, con el fin de determinar si había potencial para GM1 para retardar la progresión de la enfermedad, que tendrían que estudiar pacientes durante un período de tiempo más largo, lo cual los llevó a este estudio.
Había tres grandes grupos de sujetos en este controlado, aleatorizado, inicio diferido financiado por los Institutos Nacionales de Salud. Los pacientes recibieron un placebo durante los primeros seis meses y luego GM1 durante 2 años (conocido como el grupo de inicio retardado); pacientes se les dio GM1 desde el principio y continúa en la GM1 para la duración del estudio (grupo de inicio temprano); y un grupo de comparación, donde los pacientes aceptaron ser observado en el mismo período de tiempo, pero no tomaron el fármaco o un placebo sólo tomaban los medicamentos recetados por su médico.
El diseño de inicio retardado estudio ha sugerido que son útiles para el estudio de un fármaco que puede tener tanto efectos sobre los síntomas y la progresión de la enfermedad en la enfermedad de Parkinson. El cambio en el tiempo en la Escala de Calificación Unificada de Parkinson enfermización (UPDRS) puntuación motora fue la medida principal que se utiliza para evaluar los síntomas y la progresión de la enfermedad en los pacientes. Al final de los primeros seis meses del estudio, el grupo de inicio temprano tuvieron una mejoría significativa en las puntuaciones UPDRS motor frente a un deterioro significativo de las puntuaciones en el grupo de inicio tardío.
Durante los dos años siguientes, los sujetos de inicio temprano mantenido gran parte de la prestación inicial de GM1 tratamiento, mostraron progresión de los síntomas relativamente menor en comparación con los pacientes que utilizan estándar anti-Parkinson medicamentos, y al final del estudio, sus síntomas eran todavía menos severo que en el inicio del estudio de más de dos años antes.
«Hemos estado trabajando en esto durante mucho tiempo y tienen algunas buenas ideas sobre la manera de que esto avance. Creo que es importante continuar con el desarrollo de esta terapia.»
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