Un fármaco que actúa como proteína promotora del crecimiento en el cerebro reduce el déficit de degeneración y motor asociados con la enfermedad de Huntington en dos modelos de ratón de la enfermedad, según un estudio que aparece en 27 de noviembre en la revista Journal of Neuroscience.
Los resultados se suman a la creciente evidencia de que proteger o impulsar neurotrofinas – las moléculas que apoyan la supervivencia y la función de las células nerviosas – puede retardar la progresión de la enfermedad de Huntington y otros trastornos neurodegenerativos.
La enfermedad de Huntington es un trastorno cerebral que se caracteriza por la aparición de una disminución de motor, cognitivo y habilidades psiquiátricas, que aparece con mayor frecuencia en los mediados de los años 30 y 40. La enfermedad es causada por una mutación genética que conduce a grupos anormales de proteína en el cerebro, resultando eventualmente en la atrofia y muerte de las células nerviosas. Si bien hay medicamentos para aliviar algunos síntomas de la enfermedad, actualmente no hay terapias para retrasar la aparición o disminuir su avance.
Los estudios previos de las personas con la enfermedad de Huntington punto a un enlace entre los niveles bajos de una neurotrofina llamada factor neurotrófico derivado del cerebro ( BDNF ) y los síntomas del trastorno. En el estudio actual, Frank Longo, MD, PhD, y otros en la Universidad de Stanford, probaran LM22A – 4, un fármaco que se une específicamente y activa el receptor TrkB BDNF en las células nerviosas, en ratones que modelan el trastorno. Encontraron que LM22A – 4 reduce la acumulación anormal de proteínas, retrasa la degeneración de las células nerviosas, y mejora las habilidades motoras en los animales. Los resultados apoyan otros estudios con roedores recientes que mostraron las drogas que mejoran la acción de BDNF pueden reducir los cambios cerebrales y síntomas de la enfermedad de Huntington.
«Estos resultados sugieren fuertemente que los medicamentos que actúan, en parte, al igual que el BDNF podría ser terapias eficaces para el tratamiento de la enfermedad de Huntington y otras enfermedades neurodegenerativas», dijo Longo.
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