La Food and Drug Administration – FDA, de Estados Unidos, otorgó la aprobación para Ninlaro (ixazomib) en combinación con otras dos terapias para tratar a personas con mieloma múltiple, que hayan recibido, al menos, un tratamiento previo.
El mieloma múltiple es una forma de cáncer de la sangre que se produce en las células plasmáticas que combaten las infecciones (un tipo de glóbulo blanco), que se encuentran en la médula ósea. Estas células cancerosas se multiplican, producen una proteína anormal y empujan a otras células sanguíneas sanas de la médula ósea. La enfermedad puede resultar en un debilitamiento del sistema inmunológico y causar otros problemas en los huesos o de los riñones. El Instituto Nacional del Cáncer estima que habrá 26.850 nuevos casos de mieloma múltiple y 11.240 muertes relacionadas en los Estados Unidos este mismo año.
«A medida que aprendemos más sobre la biología subyacente del mieloma múltiple, se nos anima a ver el desarrollo de nuevas formas de tratar esta enfermedad», dijo Richard Pazdur, MD, director de la Oficina de Hematología y Oncología productos en el Centro de la FDA, para la Evaluación de Medicamentos e Investigación. «La aprobación de hoy es la tercera droga para el mieloma múltiple aprobada este año, y proporciona a los pacientes un nuevo tratamiento oral que retrasa la progresión de la enfermedad, cuando otra terapia ya ha fracasado». La FDA aprobó Farydak (panobinostat) en febrero y Darzalex (daratumumab) a principios de este mes.
Ninlaro es un tipo de medicamento contra el cáncer llamado inhibidor de proteasoma, y funciona mediante el bloqueo de las enzimas de células de mieloma múltiple, lo que dificulta su capacidad para crecer y sobrevivir. Ninlaro es el primer inhibidor del proteasoma oral, y está aprobado en combinación con otro tratamiento aprobado por la FDA para el mieloma múltiple, llamado Revlimid (lenalidomida) y dexametasona (un tipo de corticosteroide).
La seguridad y eficacia de Ninlaro se demostró en un ensayo internacional, aleatorizado, doble ciego clínico de 722 pacientes, cuyo mieloma múltiple regresó después o no respondieron al tratamiento previo. Los participantes del estudio recibieron Ninlaro en combinación con lenalidomida y dexametasona o placebo, más lenalidomida y dexametasona.
Los que tomaron Ninlaro, han vivido más tiempo sin que la enfermedad progresara (promedio 20.6 meses), en comparación con los participantes que tomaron el otro régimen (14,7 meses).
Los efectos secundarios más comunes de Ninlaro son: diarrea, estreñimiento, bajo conteo sanguíneo de plaquetas (trombocitopenia), neuropatía periférica (entumecimiento y dolor por daño a los nervios, por lo general en las manos y los pies), náuseas, edema periférico (líquido debajo de la piel que causa inflamación) , vómitos y dolor de espalda.
La FDA concede la revisión prioritaria y designaciones de medicamento huérfano para Ninlaro. El estado de revisión prioritaria se otorga a las solicitudes de medicamentos que, de aprobarse, serían una mejora significativa en la seguridad o eficacia en el tratamiento de una enfermedad grave. La designación de fármaco huérfano proporciona incentivos, tales como bonificaciones fiscales, exenciones de cuotas de usuario, y la elegibilidad para la exclusividad de fármaco huérfano para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para las enfermedades raras.
Ninlaro es comercializado por Takeda Pharmaceuticals con sede en Osaka, Japón. Farydak es comercializado por East Hanover, Farmacéuticos Novartis sede en Nueva Jersey. Darzalex es comercializado por Janssen Biotech de Horsham, Pennsylvania. Revlimid es comercializado por Celgene Corporation, con sede en Summit, Nueva Jersey.
