FDA aprueba Procysbi para cistinosis nefropática

Procysbi son cápsulas de liberación retardada (bitartrato de cisteamina) y fueran aprobadas por la FDA para el tratamiento de la cistinosis nefropática en niños (6 años en adelante) y adultos. Dado que se pretende tratar una enfermedad o una condición rara, Procysbi es un producto huérfano.

Cistinosis Nefropática afecta a unos 500 pacientes en Estados Unidos y se estima que en todo el mundo casi 3000, la cistinosis puede conducir a desacelerar el crecimiento corporal y bajar la estatura, debilidad en los huesos, y el desarrollo y empeoramiento de la insuficiencia renal.

Procysbi ha sido aprobado para el tratamiento de la forma más grave de la cistinosis cistinosis-nefropática.

Un importante estudio participaron 43 pacientes encontraran que Procysbi sea lo más eficaz para controlar los niveles de cistina como Cystagon, una tableta de liberación inmediata aprobado por la FDA en 1994.

Los efectos secundarios comunes incluyen grabados gastrointestinal, mal aliento, estreñimiento, dolor de cabeza, somnolencia y mareos. Los efectos secundarios más graves pero menos comunes incluyen úlceras o hemorragias en el estómago o el intestino, alteración del estado mental, convulsiones, erupciones graves en la piel y reacciones alérgicas.

«Procysbi es el único producto de liberación retardada aprobado por la FDA para el tratamiento de la cistinosis nefropática, ofreciendo a los pacientes con esta enfermedad rara una nueva e importante opción de tratamiento», Andrew E. Mulberg, MD, director adjunto de la División de Gastroenterología y Errores Innatos productos de la Centro de la FDA para la Evaluación e Investigación de Drogas, dijo en un comunicado.

Comenta este articulo