Un enfoque de la terapia génica para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) que no sustituye el gen DMD mutado sino que proporciona el gen para ITGA7, una proteína en el músculo esquelético, condujo a reducción de los síntomas y amplió significativamente la vida útil en un modelo de ratón DMD severa. La sobreexpresión de ITGA7 no han suscitado una reacción inmune, apoyando aún más su potencial como un nuevo tratamiento para la DMD, según un nuevo estudio publicado en Human Gene Therapy, una revista revisada por Mary Ann Liebert. El artículo está disponible gratuitamente en el sitio web Human Gene Therapy, hasta 29 de octubre 2015.
Kristin Heller, Louis-Rodino Klapac, y coautores de El Instituto de Investigación en el Hospital Nacional de Niños y la Universidad del Estado de Ohio, Columbus, descubriran el método que utilizan al administrar el gen α7, que codifica para el receptor de la laminina ITGA7, a 7.5 días edad, los ratones deficientes en distrofina y utrofina. Estos ratones suelen morir entre 6-20 semanas de edad, pero la transferencia de genes de la longevidad α7 logro extender la vida de los animales por más de 10 semanas, tal como se describe en el artículo «αHuman α7 Integrin Gene (ITGA7) Delivered by Adeno-Associated Virus Extends Survival of Severely Affected Dystrophin/Utrophin-Deficient Mice».
«Vectores AAV recombinantes están mostrando signos de eficacia clínica en una serie de trastornos genéticos», dice el editor en jefe Terence R. Flotte, MD, Celia y Isaac Haidak Profesor de Educación Médica y Dean, Provost y Ejecutivo Vicecanciller de la Universidad de Massachusetts Medical School, Worcester, MA. «Ciertos aspectos genéticos e inmunológicos de distrofia muscular de Duchenne han convertido en un objetivo muy complejo para reemplazo simple gen rAAV mediada. Esta estrategia alternativa representa una gran promesa para eludir los posibles problemas para lograr un beneficio clínico en estos pacientes.»
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