Un fármaco experimental llamado ocrelizumab ha mostrado resultados prometedores en un ensayo de fase 2 del ensayo clínico participación de 220 personas con esclerosis múltiple (EM), una a menudo debilitante,enfermedad autoinmune crónica que afecta a un número creciente de personas en América del Norte.
Los 220 pacientes fueron incluidos aleatoriamente en cuatro grupos – dos que recibieron inyecciones del anticuerpo monoclonal ocrelizumab a dos dosis diferentes, uno que recibió el medicamento estándar esclerosis múltiple con interferón-beta, y un grupo «control» que se le dio un placebo.
Los médicos midieron la efectividad de cada tratamiento mediante la realización de imágenes mensuales de resonancia magnética (MRI) del cerebro de los pacientes y contar el número de marcas visibles que indican quelas lesiones inflamadas, un sello distintivo de la enfermedad. También compararon la severidad y frecuencia de trastornos neurológicos «ataques» que causan pérdida de visión, falta de coordinación, debilidad y entumecimiento, entre otros síntomas.
Los resultados de este estudio mostraron que los pacientes que recibieron el fármaco por lo general le fue bien ymostraron menos signos de la enfermedad que los pacientes que reciben un placebo o el tratamiento estándarcon interferón. En general, el estudio encontró que ocrelizumab llevado a una reducción del 89 por ciento en la formación de lesiones cerebrales, y también redujo el número de nuevos ataques de la esclerosis múltipledurante 24 semanas. Durante este estudio relativamente a corto plazo, el interferón no realizó ninguna mejor que el placebo en estos resultados.
«Realmente es un hallazgo notable», dijo Stephen Hauser, MD, Robert A. Fishman profesor y catedrático del Departamento de Neurología de la UCSF, que fue el autor principal del estudio. «Esto es muy emocionante, tanto en términos de la perspectiva de la terapia mejorada para personas con esclerosis múltiple sino también por las lecciones que nos enseña acerca de la causa fundamental de la enfermedad.»
«La perspectiva de una terapia muy eficaz para la esclerosis múltiple que puede ser administrado a intervalos de seis meses podría representar un gran paso adelante, si el perfil de seguridad y los beneficios se mantengan durante largos períodos de uso», agregó.
A las 24 semanas, los acontecimientos adversos graves en el 4 por ciento de los pacientes del grupo placebo, un 4 por ciento de los interferón tomando, y 2 por ciento y 6 por ciento de los pacientes que tomaban 600 mg y 2000 mg de ocrelizumab. Un paciente que toma ocrelizumab muerto, pero la relación con el fármaco en estudio, en su caso, aún no está claro.
Hauser dijo que el siguiente paso de la droga será ver si el efecto del fármaco y el perfil de seguridad positivo se mantendrá en el tiempo. Estas cuestiones se abordarán en dos paralelos de fase 3, ahora inscribir a un mayor número de pacientes que recibirán los regímenes de medicamentos por un período de tiempo más largo.Este ensayo está en marcha en varios cientos de sitios alrededor del mundo. Hauser sirve investigador como el plomo para estos ensayos, que son patrocinados por Roche, la empresa propietaria de ocrelizumab.
Lo que el estudio sugiere sobre la esclerosis múltiple
Además de la obvia pregunta de si la droga iba a funcionar, también bajo escrutinio en el ensayo clínico era si un medicamento como ocrelizumab iba a funcionar en el primer lugar. Su mecanismo de acción es fundamentalmente diferente de otros tratamientos existentes para la esclerosis múltiple. Todos los medicamentos esclerosis múltiple trabajan apuntando sistema inmunológico de una persona – sólo se dirigen fundamentalmente diferentes partes.
En la esclerosis múltiple, el sistema inmunológico de una persona ataca la vaina de mielina que aislaban las fibras nerviosas en el cerebro y la médula espinal. La mayoría de estos ataques no tienen síntomas asociados, pero el daño a estas vainas pueden señales de corto circuito de viajar a lo largo de las fibras nerviosas. Esto interrumpe el flujo normal de comunicación en el cerebro y puede causar una variedad de síntomas – incluyendo la deficiencia visual, debilidad, alteraciones sensoriales, las dificultades de la fatiga, cognitivos y pérdida de coordinación.
Durante décadas, el trabajo en el campo se ha centrado en centrarse en un único componente del sistema inmune – las células T – que siempre fueron vistos como el «arma humeante» de la enfermedad debido a que ataque las fibras nerviosas en el cerebro, causando las lesiones y en última instancia, el Los síntomas de la esclerosis múltiple. Ocrelizumab, en cambio, se dirige a una molécula llamada CD20 se encuentra en la superficie de las células B, un componente separado del sistema inmunológico.
Aunque el mecanismo no está muy claro, dijo Hauser, las células B parecen inducir a las células T para atacar.Si las células T son de apretar el gatillo en las fibras nerviosas en el cerebro, las células B parecen ser los que se están cargando el arma. La fase 2 del ensayo mostraron, en esencia, que si usted bloquea una, puede ser capaz de detener al otro.
Hauser dijo que el juicio concluyó recientemente validado la idea de que la selección de las células B en última instancia, podría ayudar a las personas con esclerosis múltiple – una idea que Hauser ha defendido durante más de una década después de la investigación básica en su laboratorio en la década de 1990 sugirió que estas células juegan un papel en la la enfermedad.
«Este es un gran ejemplo de las lecciones aprendidas en el banco nos trae a un experimento en la cabecera que transformó completamente nuestra comprensión de lo que teníamos que hacer para desarrollar más selectiva y un tratamiento más eficaz para la EM», dijo.
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