Más de 2,3 millones de personas en todo el mundo viven con esclerosis múltiple. En la actualidad, no existe una cura para la enfermedad. Sin embargo, los investigadores creen que están cerca de descubrir una: un tratamiento con células madre que ya se utiliza para algunos tipos de cáncer ha permitido a los pacientes en silla de ruedas con esclerosis múltiple poder caminar de nuevo.
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad debilitante del sistema nervioso central (SNC). Se cree que es una enfermedad autoinmune, en la que el sistema inmune ataca por error el cerebro, la médula espinal y los nervios ópticos.
En detalle, el sistema inmune ataca la mielina – la capa protectora que rodea las fibras nerviosas, así como las fibras nerviosas. Este daño afecta la comunicación entre el cerebro y la médula espinal, produciendo una variedad de síntomas.
Los síntomas comunes de la EM incluyen entumecimiento u hormigueo en la cara y el cuerpo, caminar y dificultades de equilibrio, espasmos musculares involuntarios, dolor, debilidad, fatiga, mareos y el deterioro cognitivo. Algunas personas con EM también pueden experimentar convulsiones, problemas del habla o temblores.
EM recurrente-remitente (EMRR) es la forma más común de la enfermedad, lo que representa alrededor del 85% de todos los casos. En EMRR, las personas experimentan brotes de síntomas, seguidos de períodos de recuperación parcial o completa.
MS-primaria progresiva (EMPP) representa alrededor del 10-15% de todos los casos. En lugar de experimentar exacerbaciones de los síntomas, las personas con EMPP experimentan constante empeoramiento de los síntomas.
Secundaria progresiva MS (EMSP) sigue normalmente EMRR. Esto ocurre cuando los síntomas brotes cesan y la enfermedad comienza a progresar más constantemente.
De acuerdo con la National Multiple Sclerosis Society, alrededor de dos tercios de las personas con EM conservan su capacidad de caminar, aunque muchas personas pueden requerir la ayuda de un bastón o muletas para desplazarse. En los casos graves, algunos pacientes pueden llegar a estar en silla de ruedas.
Uno de estos pacientes con 25 años de edad, es Drewry de Sheffield, Reino Unido, que fue diagnosticado con EMRR a la edad de 21. Después del nacimiento de su hija Island, su condición empeoró y lo dejó en una silla de ruedas.
«En un par de meses me puso peor y peor no podía vestirse o lavarme;. Yo ni siquiera tengo fuerza para levantar a mi hija», dijo a la BBC.
En la actualidad, el resultado es sombrío para los pacientes con EM que se encuentran en posición de Holly. Actualmente no existe cura para la EM, únicos tratamientos que pueden ayudar a modificar el curso de la enfermedad o ayudar a controlar los síntomas.
Pero de acuerdo con los resultados del ensayo preliminar, una cura para la EM podría estar en el horizonte; el tratamiento en cuestión ya ha permitido a algunos pacientes con EM – incluyendo acebo – a caminar de nuevo.
El tratamiento innovador siendo ensayado se llama autólogo trasplante de progenitores hematopoyéticos (TAPH) – procedimiento que se utiliza actualmente para tratar el cáncer de huesos y sangre, como la leucemia y mieloma múltiple.
TAPH pretende «reiniciar» el sistema inmunológico, evitando que ataquen las fibras de mielina y de los nervios.
En primer lugar, las células madre hematopoyéticas (HSC), o hemocitoblastos, se recogen de médula ósea o de la sangre del paciente y se congelan hasta que se necesiten.
HSCs son células madres adultas que se hacen en la médula ósea. Tienen la capacidad de renovarse a sí mismas y hacer que las células diferentes que se encuentran en la sangre.
A continuación, el paciente será sometido a altas dosis de quimioterapia con el fin de destruir y eliminar todas las células inmunitarias nocivas que atacan el cerebro y la médula espinal.
HSC congelados del paciente luego se descongelan y se re-infunden en su sangre, donde empiezan a producir nuevas células rojas y blancas de la sangre dentro de 2 semanas. Debido a que las HSCs cosechadas no han desarrollado las anomalías que dañan el CNS, volver a introducirlos en la sangre del paciente se reinicia de manera efectiva el sistema inmunológico.
«El sistema inmunológico se restablece o se reinicia de nuevo a un punto en el tiempo antes de que causó la EM», explica el profesor John Snowden, hematólogo consultor en el Hospital Royal Hallamshire del Reino Unido, donde 20 pacientes de los ensayos clínicos han recibido el tratamiento hasta el momento.
Después del trasplante, los pacientes son monitoreados de cerca de 3-4 semanas, tiempo durante el cual reciben antibióticos y transfusiones de ayuda a la recuperación. El sistema inmunológico debe ser totalmente reconstruido en 1 mes.
El tratamiento innovador fue presentado recientemente en el programa documental británico BBC Panorama, en el que cuatro EMRR pacientes involucrados en el estudio MIST revelaron cómo se ha transformado su vida.
Acebo Drewry fue uno de estos pacientes. En el documental, reveló cómo ella comenzó a ver resultados asombrosos pocos días de someterse a un trasplante de células madre. Aunque necesitan una silla de ruedas para entrar en el hospital antes del tratamiento, ella era capaz de caminar después.
«Entré en mi casa y abracé Island. Lloré y lloré. Fue un poco abrumador. Fue un milagro», dijo a la BBC.
Dos años después, Holly no ha experimentado recaídas y ha mostrado ninguna evidencia de EM activa en las exploraciones. Los médicos describen actualmente su EM como en estado latente, pero tienen grandes esperanzas de que el tratamiento ha curado la enfermedad una vez por todas.
Otro participante en el ensayo clínico que ha experimentado resultados increíbles es Steven Storey, que fue diagnosticado con EMRR en 2013 y la izquierda en parte paralizada y en silla de ruedas, como consecuencia de ello. «Pasé de correr maratones a necesitar atención aguda de 24 horas. En un momento ni siquiera podía sostener una cuchara y alimentar a mí mismo», dijo a la BBC.
Mientras Steven aún requiere de la ayuda de una silla de ruedas después de sufrir TAPH, él dice que su progreso ha sido «increíble». Él fue capaz de mover sus dedos de los pies dentro de días de someterse a un trasplante de células madre, y el plazo de 4 meses, fue capaz de levantarse sin ayuda.
«Yo estaba en un lugar horrible, pero ahora puedo nadar y estoy decidido a caminar», dijo.
Al igual que Holly, Steven no ha experimentado recaídas ya que su tratamiento, y no hay evidencia de enfermedad activa.
Mientras TAPH se encuentra todavía en sus etapas experimentales para el tratamiento de la esclerosis múltiple, los resultados hasta ahora han generado mucha expectación en todo el mundo de la medicina.
«La investigación en curso sugiere tratamientos con células madre como [A] TCMH podría ofrecer esperanza, y es claro que, en los casos señalados por Panorama, que han tenido un impacto que cambia la vida», señala el Dr. Emma Gray, jefe de los ensayos clínicos en MS Society del Reino Unido.
Sin embargo, señala que TAPH es un «tratamiento agresivo que viene con riesgos significativos.»
Según el Servicio Nacional de Salud del Reino Unido (NHS), los riesgos a corto plazo con TAPH son más altos que los de otros tratamientos para la EM, principalmente debido a la quimioterapia intensiva involucrados.
Los efectos secundarios del tratamiento incluyen náuseas y pérdida de cabello, y en casos raros, los pacientes han muerto como resultado de TAPH relacionada con el cáncer. No hay mortalidad han sido reportados como resultado de este tratamiento para la EM, sin embargo.
Aún así, los profesionales médicos advierten que los pacientes con EM que están interesados en participar en un ensayo clínico para TAPH deben hablar con su neurólogo o su profesional de la salud, que les informará si son elegibles para el tratamiento y de los riesgos que implica.
El ESTUDIO MIST sigue reclutando participantes, y cualquier persona interesada en participar debe contactar a su médico para una remisión.
Para ser elegible para el juicio, las personas deben tener entre 18 a 55, han sido diagnosticados con EM, tener una puntuación en la escala expandida estado de discapacidad (EDSS) de entre 2,0 y 6,0, y tener la enfermedad inflamatoria a pesar de que hayan sufrido el tratamiento modificador de la enfermedad norma durante al menos 6 meses.
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