Los investigadores han desarrollado una forma eficiente de hacer que las células específicas de un gran número, que han funcionado en ratones, para revertir el daño causado por la enfermedad de Parkinson y la esperanza de que pruebas en seres humanos salgan dentro de los próximos años.
Mientras que los investigadores de células madre han sido capaces de producir las neuronas productoras de dopamina a partir de células madre humanas antes de la células madre no parecen funcionar como células originales se. Los investigadores descubrieron que las diferencias sutiles en la forma en que estas células madreson cultivadas pueden afectar la forma en que reaccionan cuando se implanta.
En 2009, Lorenz Studer, del Instituto Sloan Kettering y su equipo crearon un nuevo método para crear células quese acerca más a la forma en que naturalmente forma. Estas nuevas células tienen más de los marcadoresmoleculares característicos que se presentan en la forma natural células productoras de dopamina en el cerebro humano.
Esta nueva investigación, publicada en la revista Nature, muestra que los investigadores han descubierto unamanera de hacer que estas nuevas células de manera más eficiente y en mayor cantidad.
Estas células han sido probados en ratas y ratones con síntomas similares al mal de Parkinson y el plazo de cinco meses, la función motora en las ratas habían mejorado. Los investigadores han implantado las células enlos monos rhesus, cuyo cerebro está más cerca de la de los humanos, pero los investigadores dicen que aún es demasiado pronto para ver los resultados.
El plan de Studer y su equipo actual es para empezar a crear las células a gran escala en una Alimentos de los EE.UU. Administración de Drogas y laboratorio autorizado. Su objetivo es crear suficientes células para injerto de100 pacientes. Se cree por Studer que esto llevará aproximadamente un año o así. Los investigadores planean llevar a cabo pruebas de seguridad en las células para asegurarse de que no hay una posibilidad de que las células haciendo algo inesperado después de la implantación.
Las células madre pluripotentes (PSC) son una fuente prometedora de células para aplicaciones en medicina regenerativa. Diferenciación dirigida de los CRP en células especializadas, como motoneurons1 espinal ocerebro medio, la dopamina (DA) neurons2 se ha logrado. Sin embargo, el uso efectivo de seguridad privadaspara la terapia celular se ha quedado atrás. Considerando que el ratón PSC neuronas derivadas de DA han demostrado eficacia en modelos de Parkinson disease3, 4, las neuronas DA de PSC humanos en general, muestran pobres en vivo performance5. También hay una considerable preocupación de seguridad para PSC en relación con su potencial para la formación de teratomas o neural overgrowth6, 7.Aquí les presentamos unanueva planta de placas de estrategia para la derivación de las neuronas DA que se implantan de manera eficiente in vivo, lo que sugiere que los errores del pasado se debieron a la especificación incompleta en lugar deuna vulnerabilidad específica de las células. Mesencéfalo placa de piso de precursores derivados de PSCs 11 días después de la exposición a los activadores de moléculas pequeñas de sonic hedgehog (SHH) y señalización de Wnt canónica.
Engraftable neuronas DA cerebro medio se obtienen durante el día 25 y se puede mantener in vitro durante varios meses. Perfiles moleculares amplia, los datos bioquímicos y electrofisiológicosdefinir progresión en el desarrollo y confirmar la identidad del PSC-derivado del cerebro medio neuronas DA.
En la supervivencia y la función in vivo se ha demostrado en modelos de enfermedad de Parkinson con tres especies de acogida. A largo plazo del injerto en 6-hidroxi-dopamina-lesionado ratones y ratas demuestra la supervivencia de las neuronas del cerebro medio sólido de DA derivados de la madre embrionarias humanas(ES) las células, la restauración completa del comportamiento de rotación inducido por anfetamina y las mejorasen las pruebas de uso de patas delanteras y la acinesia. Finalmente, la escalabilidad es demostrado por el trasplante en monos parkinsonianos.
Excelente supervivencia de las neuronas DA, la función y la falta decrecimiento excesivo de los nervios en los tres modelos animales indican una promesa para el desarrollo deterapias basadas en células en la enfermedad de Parkinson.
