La administración de REGN727, un anticuerpo monoclonal para proproteína con vertasasubtilisina / Kexin 9 (PCSK9), reduce significativamente la lipoproteína de baja densidad (LDL), los niveles de colesterol, de acuerdo con los resultados de tres estudios de fase 1 publicado en el 22 de marzo de la revista Journal de Nueva Inglaterrade Medicina.
Dos ensayos de dosis única en voluntarios sanos y en un ensayo de dosis múltiples en un grupo con niveles altos de colesterol mostraron que la droga, conocida como un anticuerpo monoclonal, la reducción de lipoproteínas de baja densidad (LDL o «malo»), los niveles de colesterol una media de 40 por ciento. El medicamento inyectable también fue bien tolerado por todos los participantes, con dolor de cabeza el efecto secundario más comúnmente reportado.
El medicamento funciona al atacar a una enzima destructora en el hígado, mantener el colesterol LDL se derrame en el torrente sanguíneo, según el informe publicado en marzo del 22 la New England Journal of Medicine.
«Fue completamente seguro, lo mejor que podía decir, y los niveles de LDL se desplomó en cuestión de unos pocos días y se mantuvo baja durante tres meses», dijo el Dr. Kirk Garratt, director clínico de investigación cardiovascular de intervención del Hospital Lenox Hill en Nueva York Ciudad, que no participó en el estudio. «Si este anticuerpo resulta ser tan seguras y efectivas como parece, esto puede muy bien ser un método muy importante para controlar el colesterol LDL, especialmente en pacientes con [] resistentes a los medicamentos de los casos.»
El estudio, realizado por el doctor Evan Stein, del Centro de Investigación Metabólica y la aterosclerosis en Cincinnati, y sus colegas, fue financiado por Sanofi y Regeneron Pharmaceuticals – los encargados de los anticuerpos.
Aproximadamente uno de cada cuatro estadounidenses mayores de 45 años toma las estatinas, que interfieren con la producción de colesterol en el hígado, para controlar sus niveles altos de colesterol y mejorar sus probabilidades de sufrir enfermedades del corazón, de acuerdo con los EE.UU. Centros para el Control y Prevención de Enfermedades. Aunque muy efectivo, algunos pacientes experimentan efectos secundarios intolerables – que incluyen daños en el hígado o los músculos – y otros no alcanzan los niveles de LDL en sangre recomendados de 70 miligramos (mg) por decilitro o más bajos para aquellos en riesgo de enfermedades del corazón.
Dos estudios aleatorizados, estudios de dosis única del anticuerpo, conocido como REGN727, se les administró por vía intravenosa (40 participantes) o por inyección (en 32 participantes) y se comparó con un grupo recibió un placebo inactivo. Estos ensayos fueron seguidos por un estudio aleatorio de dosis múltiples en 51 adultos con colesterol alto que tomaban atorvastatina (Lipitor de marca) y cuya línea de base los niveles de LDL eran más de 100 mg por decilitro.
Las dosis más altas de REGN727 redujo los niveles de colesterol LDL hasta en un 64 por ciento, y el efecto fue similar en todos los ámbitos si los participantes estaban tomando una estatina, que funciona mediante un mecanismo diferente.
Comentando sobre el estudio, Christine Metz, jefe del Laboratorio de Bioquímica Médica del Instituto Feinstein para la Investigación Médica en Manhasset, Nueva York, dijo: «El siguiente paso sería poner a prueba a un grupo mucho mayor de personas por un tiempo mucho más largo. Pero esto es muy prometedor, al parecer es seguro en las condiciones utilizadas, y el valor con gran rapidez en el futuro. »
Garratt señaló que el nuevo medicamento, que podría tener al menos varios años para llegar al mercado, tendría que ser inyectado, ya que los anticuerpos normalmente no se pueden formular en pastillas. Dicho compuesto probablemente sería muy caro, sobre todo si se compara con las estatinas, que ahora están disponibles como medicamentos genéricos. Además, como las estatinas, como una droga, probablemente tendría que tomarse de por vida, dijo.
Metz señaló que los ensayos fueron muy pequeños y consistió en gran medida de los hombres, por lo que es difícil generalizar los resultados de una población más amplia.
Sin embargo, «pensé que el estudio fue muy bellamente concebido y bien hecho», agregó. «Hizo todo lo que se propuso hacer.»
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