Los reguladores federales han aprobado la primera prueba de edición de genes en los seres humanos, y si recibe la aprobación total, los científicos pueden usar la tecnología para modificar las células inmunes para combatir algunos tipos de cánceres. El estudio será somático, es decir, las características de las células editadas no pueden ser heredables.
STAT informó que los científicos anteriormente esperan que la prueba, CRISPR-Cas9, podría ser usada en un ensayo clínico en 2017 respecto de un posible fármaco para tratar la amaurosis congénita de Leber, una forma rara de ceguera. La noticia de que la prueba podría ser desplegada antes de otras más comunes fue una sorpresa en la comunidad.
Los investigadores de la Universidad de Pensilvania, que desarrolaran la prueba, se aplicara en pacientes con mieloma múltiple, melanoma y sarcoma.
El Instituto Parker para el cáncer de inmunoterapia, lanzado este año por el cofundador de Napster Sean Parker, financiaría el experimento, informó STAT. El ensayo clínico se iniciaría si la FDA y los centros médicos en los que se realizaron los estudios dan luz verde.
Los investigadores de la Universidad de Pennsylvania producirían las células T modificadas genéticamente, las cuales, después de haber sido infundidas en los pacientes, se conseguirían apuntar para erradicar las células extrañas adversas en pacientes con cáncer.
De acuerdo con STAT, el ensayo se llevará a cabo en el MD Anderson Cancer Center en Texas, con nueve pacientes inscritos; la Universidad de California, San Francisco, con tres pacientes; y otras tres pacientes matriculados en la Universidad de Pennsylvania.
«Nuestros datos preliminares sugieren que podríamos mejorar la eficacia de estas células T si utilizamos CRISPR,» el Dr. Carl H. junio, el profesor Richard W. Vague en la inmunoterapia de la Universidad de Pennsylvania Escuela de Medicina de Perelman, y pionero en el uso de las células T para combatir el cáncer, dijo al comité.
El Dr. Michael Atkins, un oncólogo de la Facultad de Medicina de la Universidad de Georgetown describió la prueba como «muy emocionante que sea la primera vez que podemos efectuar este estudio en seres human » que pueden «ser la base de nuevas terapias contra el cáncer».
