Oficina de Transferencia de Tecnología de Western Reserve ha concedido una licencia exclusiva a la estrategia de tratamiento para Alzheimer de la empresa ReXceptor Inc., que tiene previsto iniciar los ensayos clínicos en humanos en fase inicial de la medicación en los próximos meses.
Gary Landreth, PhD, del Riuko y Archie G. Co profesor de Neurociencias, y su estudiante de posgrado, Paige Cramer, PhD, crearan la empresa ReXceptor después de descubrir que el bexaroteno (un medicamento de marca registrada como Targretin) revirtieron los síntomas de Alzheimer en ratones dentro de 72 horas despues de una sola dosis de tratamiento.
Publicado el año pasado en la revista Science, los resultados señalaron el interés internacional, incluyendo el Wall Street Journal y la cadena CNN. La FDA originalmente aprobo el bexaroteno para el tratamiento de linfomas de las células T cutáneas de una forma de cáncer de piel en 1999, pero Landreth, director del Laboratorio de la Facultad de Medicina de Alzheimer Research, Cramer y sus colegas encontraron que el medicamento elimina significativamente la beta amiloide, una proteína implicada en el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer cuando se acumula en el cerebro.
Los investigadores demostraron que una dosis de bexaroteno (un receptor agonista de retinoide X (RXR) ) elimina la acumulación de beta amiloide por el 25 por ciento en las primeras seis horas, un efecto que duró hasta tres días.
Los ratones con deterioro cognitivo reanudaron comportamientos normales (lo que demuestra un sentido renovado del olfato y el interés instintivo en la construcción del nido) dentro de las 72 horas de recibir el medicamento.
Más de 5,4 millones de estadounidenses sufren de la enfermedad de Alzheimer hoy, y esta cifra se espera que se triplique para el año 2050. Traslación de la investigación innovadora de Case Western Reserve en un tratamiento disponible para los pacientes es un proceso complejo, pero los investigadores tienen una gran esperanza de la promesa de su enfoque. La primera etapa de la prueba consistirá en voluntarios sanos, explicó Michael Haag, director interino de la universidad de la gestión de la tecnología y el director ejecutivo de ReXceptor.
Esencialmente, los investigadores esperan demostrar que el medicamento actúa sobre el beta amiloide en el cerebro humano de una manera similar a la observada en estudios con animales. En términos simples, las funciones bexaroteno como una especie de chaperón que acompaña la proteína problemática de la zona cerebral. «Este es un estudio importante prueba de mecanismo que es un requisito previo para la posterior evaluación clínica de este fármaco en los pacientes de Alzheimer», explicó Landreth.
Hasta la fecha ReXceptor ha asegurado $ 1.4 millones para avanzar en su trabajo. Este soporte incluye una colaboración histórica entre Drug Discovery Fundación Alzheimer y la Fundación BrightFocus para financiar la investigación en etapa temprana. La disposición incluye la Fundación Charles Evans / Premio Descubrimiento de Drogas de Alzheimer s de ReXceptor de 500.000 dólares y una contribución de $ 250,000 de BrightFocus a la colaboración con ADDF.
La compañía también recibió dos inversiones por un total de $ 450.000 de anónimos, y $ 200,000 de Case Western Reserve.
Esta nueva financiación ha permitido ReXceptor a entrar en una asociación formal con C2N Diagnostics, que ayudará a la empresa con la puesta en marcha y la coordinación del estudio clínico. C2N Diagnostics proporcionar su plataforma para medir el metabolismo tanto de beta amiloide derivado del cerebro y la apolipoproteína E en el estudio clínico en humanos isótopos estables de etiquetado patentada (seda). Haag acredita la Oficina de la Universidad de Investigación y Gestión de la Tecnología, junto con funcionarios de traducción principales de la Facultad de Medicina y el Consejo para la Promoción de la Salud Humana, con orientación y apoyo fundamental para llevar a la empresa a esta etapa.
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