Un equipo internacional liderado por la Universidad de Melbourne, Australia, ha encontrado que el aumento de una proteína específica en los músculos puede ayudar a tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una muscular severa y progresiva enfermedad degenerativa que afecta a niños pequeños.
Aproximadamente uno de cada 3.500 niños en todo el mundo se ve afectado con DMD. No hay cura para la enfermedad que provoca fragilidad muscular, curvatura de la columna y la muerte prematura.
Los resultados de los estudios publicados en la revista Nature demostró que al aumentar los niveles de «proteínas de choque térmico 72 (HSP72) en los músculos de los modelos animales de DMD, la fuerza muscular mejora, la lenta progresión de la enfermedad y una mayor vida útil.
La investigación dirigida por el profesor Gordon Lynch, Jefe del Departamento de Fisiología de la Universidad de Melbourne y llevado a cabo por el Dr. Stefan Gehrig en su tesis doctoral, investigó varios enfoques científicos para aumentar los niveles de la proteína. El estudio se llevó a cabo también en colaboración con el profesor Mark Febbraio y su equipo de Baker IDI Heart y el Instituto de la Diabetes.
Un enfoque que reveló que la administración del fármaco BGP-15 (que aumenta la HSP72) mejoría de la función muscular en general en las extremidades y el diafragma, un músculo fundamental para la respiración. Además, la vida útil aumentó en un 20 por ciento.
Los investigadores también descubrieron que el aumento de HSP72 en los músculos mejora la función de una bomba responsable de los niveles de calcio controlan confirmando como una diana para futuros fármacos terapéuticos para la enfermedad.
«Nuestros estudios muestran que mediante el aumento de HSP72, que puede mejorar la función bomba de calcio que puede ser una manera de ayudar a reducir el desgaste muscular en los niños que padecen la enfermedad,» dijo el profesor Lynch.
«Esperamos que estos hallazgos emocionantes servirá como base para futuros ensayos clínicos en los próximos cinco a 10 años», dijo el profesor Lynch.
Investigadores de la Universidad de Oxford, Reino Unido y la Universidad de Deakin, Australia también colaboró en la investigación. El proyecto fue apoyado por el Sistema Nacional de Salud y el Consejo de Investigación Médica, la Fundación del Corazón, la Asociación Française contre les Miopatías y la Asociación de Distrofia Muscular (EE.UU.). BGP-15 fue proporcionado por la compañía farmacéutica N-Gen.
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